AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan), ein europäischer Pionier im Bereich Rare Diseases, gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) hat die Zulassung für BESREMi® (Ropeginterferon alfa-2b) als Monotherapie bei Erwachsenen zur Behandlung der Polyzythämie vera (PV) ohne symptomatische Splenomegalie erteilte.
Somit ist BESREMi® zur Verwendung in den 28 europäischen Ländern als auch in Island, Liechtenstein und Norwegen zugelassen.
Die Entscheidung der EC basiert auf den Daten des klinischen Entwicklungsprogramms, den Studien PROUD-PV, PEN-PV, PEGINVERA und der laufenden CONTINUATION-PV. Klinischen Studiendaten von bis zu sieben Jahren Behandlung stehen zur Verfügung, was eine langjährige Erfahrung mit BESREMi® in der PV unterstreicht.
"BESREMi® ist das erste zugelassene Interferon in PV. Unser nächstes Ziel ist es, das Präparat für Patienten mit dieser Erkrankung in Europa, so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen", sagte Andreas Steiner, Chief Executive Officer von AOP Orphan.
Über BESREMi®
BESREMi® ist ein neuartiges, langwirksames, mono-pegyliertes Prolin-Interferon (ATC L03AB15). Seine pharmakokinetische Eigenschaften bieten ein neues Maß an Verträglichkeit. BESREMi® ist so konzipiert, dass es lediglich alle zwei Wochen oder nur mehr monatlich subkutan mit einem Pen selbst verabreicht werden kann.
Die EC-Zusammenfassung der Produktmerkmale finden Sie unter:
http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1352.htm
https://ec.europa.eu/transparency/regdoc/rep/3/2019/DE/C-2019-1455-F1-DE-MAIN-PART-1.PDF
Ropeginterferon alfa-2b wurde von der in Taiwan ansässigen PharmaEssentia Corp. entdeckt (siehe www.pharmaessentia.com ). Im Jahr 2009 haben AOP Orphan und PharmaEssentia einen Lizenz- und Herstellungsvertrag für Ropeginterferon alfa-2b abgeschlossen. Ropeginterferon alfa-2b wurde in der von PharmaEssentia in ihrem neuen Taichung-Werk, das im Oktober 2012 eröffnet wurde, hergestellt. Im Januar 2018 hat der Taichung-Werk von einer europäischen Aufsichtsbehörde ein GMP-Zertifikat erhalten. Das Fertigprodukt wurde von Vetter (Deutschland) und Ypsomed (Schweiz) unter der Gesamtprojektleitung von AOP Orphan entwickelt und vorabgefüllt, um die Verabreichung im Vergleich zur Viole oder Spritze zu erleichtern. AOP Orphan besitzt die ausschließlichen Rechte für die klinische Entwicklung und Vermarktung von Ropeginterferon alfa-2b in PV, anderen myeloproliferativen Neoplasien (MPN) und chronisch-myeloischer Leukämie (CML) für die Märkte in Europa, Gemeinschaft Unabhängiger Staaten (GUS) und im Nahen Osten. AOP Orphan informiert separat, wann BESREMi® auf den jeweiligen Märkten verfügbar sein wird.
Über Polyzythämie vera
Polyzythämie vera (PV) ist eine seltene Neoplasie blutbildender Stammzellen im Knochenmark, die zu einem chronischen Anstieg abnormer roter Blutkörperchen, weißer Blutkörperchen und Blutplättchen führt. Diese Erkrankung erhöht das Risiko von thrombotischen und embolischen Komplikationen, weiters bedingen ihre Symptome eine verminderte Lebensqualität und können auf lange Sicht kann PV zu einer Myelofibrose fortschreiten oder zu einer Leukämie transformieren. Während der molekulare Mechanismus, der der PV zugrunde liegt, immer noch intensiv erforscht wird, deuten aktuelle Ergebnisse auf einer Reihe erworbener Mutationen in blutbildenden Stammzellen im Knochenmark hin. Die wichtigste davon ist eine Mutation im JAK2-Gen, das ein Hauptmerkmal des malignen Klons ist. Wichtige Ziele der PV-Behandlung ist das Erreichen normaler Blutwerte (Hämatokritwerte unter 45%), die Verbesserung der Lebensqualität und die Verlangsamung oder Verzögerung des Krankheitsverlaufs. (5)
Über die AOP Orphan Pharmaceuticals AG
AOP Orphan ist ein multinationales Unternehmen mit Hauptsitz in Wien, Österreich, das sich auf die klinische Entwicklung, das Marketing und den Vertrieb von Arzneimitteln für seltene und komplexe Krankheiten konzentriert. AOP Orphan bietet innovative Behandlungsoptionen, sowie weitere individualisierte und maßgeschneiderte Services, um die Bedürfnisse von Ärzten und Patienten in ganz Europa, dem Nahen Osten und Asien zu erfüllen. Derzeit ist AOP Orphan auf therapeutische Lösungen für Hämatoonkologie, Kardiologie und Pulmonologie sowie Neurologie und Stoffwechselstörungen spezialisiert.
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http://linkedin.com/company/aop-orphan-pharmaceuticals
References
(1) Summary of Product Characteristics 15.02.2019
(2) H Gisslinger, C Klade, P Georgiev, D Krochmalczyk, L Gercheva-Kyuchukova, M Egyed, V Rossiev, P Dulicek, A Illes, H Pylypenko, L Sivcheva, J Mayer, V Yablokova, K Krejcy, B Grohmann-Izay, HC Hasselbalch, R Kralovics, and JJ Kiladjian. Evidence for Superior Efficacy and Disease Modification after Three Years of Prospective Randomized Controlled Treatment of Polycythemia Vera Patients with Ropeginterferon Alfa-2b Vs. HU/BAT. 579, ASH 2018
(3) E Verger, J Soret-Dulphy, N Maslah, L Roy, J Rey, Z Ghrieb, R Kralovics, H Gisslinger, B Grohmann-Izay, C Klade, C Chomienne, S Giraudier, B Cassinat & JJ Kiladjian. Ropeginterferon alpha-2b targets JAK2V617F-positive polycythemia vera cells in vitro and in vivo. Blood Cancer Journal volume 8, Article number: 94 (2018)
(4) H Gisslinger, B Grohmann-Izay, P Georgiev, A Skotnicki, L Gercheva-Kyuchukova, M Egyed, V Rossiev, P Dulicek, A Illes, H Pylypenko, L Sivcheva, J Mayer, HC Hasselbalch, C Klade, JJ Kiladjian. FINAL RESULTS FROM PEN-PV STUDY, A SINGLE-ARM PHASE 3 TRIAL ASSESSING THE EASE OF SELF-ADMINISTRATING ROPEGINTERFERON ALFA-2B USING A PRE-FILLED PEN IN POLYCYTHEMIA VERA PATIENTS. EHA Learning Center. Gisslinger H. May 18, 2017; 182767
(5) RA Mesa, CB Miller, M Thyne, J Mangan, S Goldberger, S Fazal, X Ma, W Wilson, DC Paranagama, DG Dubinski, A Naim, S Parasuraman, J Boyle, JO Mascarenhas. Differences in Treatment Goals and Perception of Symptom Burden Between Patients With Myeloproliferative Neoplasms (MPNs) and Hematologists/Oncologists in the United States:Findings From the MPN Landmark Survey, Mesa R et al, Cancer 2017;123:449-458, DOI:10.1002/cncr.30325