Fokus
Die neuesten Gentherapien wie zum Beispiel bei schwerer Hämophilie A, Leber´sche Hereditärer Optikusatrophie, erblicher Netzhautdystrophie, und äquivalente neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) bzw. Therapieansätze betreffend Hautkrankheiten, Porphyrien und weiterer hämatologischer Erkrankungen werden präsentiert. Auch speziell im pädiatrischen Bereich sind Gen- und alternative ATMPs erfolgreich mit bemerkenswerten Ergebnissen anegwendet, wie z.B. bei Aromatischem L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) Mangel, Spinaler Muskelatrophie, metachromatischer Leukodystrophie und schweren angeborenen Immundefekten (SCID).
Betroffenen und deren Familien werden über ihre Erfahrungen mit diesen revolutionären Therapien aus erster Hand berichten. Nicht zu kurz sollen auch diejenigen Patient*innengruppen kommen, für die derzeit noch keine Gentherapien oder ursächliche Alternativtherapien in Sicht sind.
Zusätzlich geplant: Diskussionen über die Kostenübernahme teurer Behandlungsoptionen und weiterer Versorgungsmöglichkeiten