OKIDS: Schnellere Entwicklung neuer Medikamente für Kinder in Sicht

OKIDS, das österreichische Kinderarzneimittelnetzwerk, ist Partner einer neuen Initiative, um die Infrastruktur für klinische Studien zu verbessern und die Entwicklung neuer Medikamente für Kinder in Europa zu erleichtern.

Die Mitglieder der Initiative conect4children (C4C) haben mit der Kick-off-Veranstaltung in Berlin am 23. – 25.05.2018 den Beginn einer großen Kollaboration im Rahmen eines neuen europäischen pädiatrischen Netzwerks verkündet. Damit soll die Entwicklung neuer Medikamente und anderer Therapien für die gesamte pädiatrische Population in Europa erleichtert werden. Das C4C-Konsortium für europäische klinische Studien für Kinder, zielt darauf ab, die Wettbewerbsfähigkeit Europas als kritische Region für die Entwicklung von Arzneimitteln für Kinder zu verbessern. Im C4C-Netzwerk werden vorhandene Expertise gebündelt und  gemeinsame Prozesse etabliert, um den Zugang für  Patienten zu Studien mit neuen Therapien, aber auch Vergleiche bestehender Therapien zu erleichtern.

Das C4C-Konsortium etabliert eine neuartige Zusammenarbeit zwischen dem akademischen und privaten Sektor mit 33 akademischen und 10 Industriepartnern, aus 20 europäischen Ländern, mit mehr als 50 Drittparteien und rund 500 angegliederten Partnern.

Das sechsjährige Projekt, bestehend aus einem multidisziplinären öffentlich-privaten Konsortium, bündelt die wichtigsten Stakeholder in der Wissenschaft und Industrie in enger Verbindung mit den Regulierungsbehörden. Es bietet die bahnbrechende Gelegenheit, Kapazitäten für die Verwaltung multinationaler pädiatrischer klinischer Studien in ganz Europa aufzubauen und gleichzeitig die Stimmen von Kindern, Jugendlichen und ihren Familien zu hören.

Bei der Durchführung von pädiatrischen klinischen Studien stehen Pharmaunternehmen als auch Hochschulen wissenschaftliche und operative Herausforderungen gegenüber. Prof. Carlo Giaquinto von Fondazione Penta Onlus und der Universität Padova, der das Projekt koordiniert, sagt „C4C wird sich mit kritischen Problemen bei der Konzeption, Implementierung und operativen Durchführung von pädiatrischen klinischen Studien beschäftigen, um fragmentierte und redundante Bemühungen zwischen Sponsoren, Standorten und Ländern, Mangel an Patienten zur Untersuchung in vielen pädiatrischen Indikationen zu vermeiden. Die Verknüpfung von  mehreren geeigneten Standorten mit relevantem Wissen und Expertise wird solche Studien erfolgreich machen."

Erfolgsfaktoren und Ziele

Dieses Projekt zielt darauf ab, eine nachhaltige Infrastruktur zu schaffen, die die Bereitstellung klinischer Studien bei Kindern durch folgende Faktoren verbessert:  

  • eine zentrale Anlaufstelle für alle Sponsoren, Standorte und Ermittler in Europa
  • eine effiziente Durchführung von Studien mit konsistenten Ansätzen, abgestimmten Qualitätsstandards und Koordination von Standorten auf nationaler und internationaler Ebene
  • Zusammenarbeit mit spezialisierten und nationalen Netzwerken
  • qualitativ hochwertigen Input für das Studiendesign und Vorbereitung durch strenge strategische und operative Machbarkeitsprüfung
  • neue, innovative Studiendesgins und neue quantitative Methoden
  • eine Bildungs- und Ausbildungsplattform zur Förderung der künftigen Leiter  der pädiatrischen Medikamentenentwicklung
  • die Entwicklung einer nachhaltigen Unterstützung für all diese Aktivitäten

Hauptziele des Projekts ist die Unterstützung neuer innovativer Studiendesigns und neuer quantitativer Methoden zur Förderung der Entwicklung neuer Arzneimittel für Kinder und Jugendliche im gesamten Erkrankungsspektrum. Ein besonderer Fokus liegt allerdings auf den besonders seltenen Erkrankungen, bei denen keine oder nur unbefriedigende Arzneimittel angeboten werden konnten, um eine Heilung oder Symptomlinderung zu erreichen.

„Kinder müssen Zugang zu innovativen medizinischen Therapien haben, die mit dem gleichen Maß an Dringlichkeit und Strenge wie jene für Erwachsene entwickelt wurden", ergänzt Joanne Waldstreicher, MD, Chief Medical Officer bei Johnson & Johnson." Mit conect4children in Europa, werden Bemühungen ergänzt, die in den Vereinigten Staaten mit I-Act für Kinder im Gange sind. Somit hoffen wir, mit vereinten Kräften, in der Lage zu sein, die Verfügbarkeit von qualitativ hochwertigen wissenschaftlichen Daten zu beschleunigen, um damit den sicheren und wirksamen Einsatz von Therapien für Kinder zu verbessern.“

„Klinische Studien mit Arzneimitteln für die pädiatrische Verwendung gehören zu den sensibelsten Bereichen der Wissenschaft – sowohl aus medizinischer als auch aus ethischer Sicht", sagte Dr. Michael Devoy, Chief Medical Officer von Bayer. „Die Verbesserung der Infrastruktur für klinische Studien ist ein wichtiger  Schritt, um Kindern die Teilnahme am medizinischen Fortschritt zu ermöglichen."

Dr. Mark Turner, Co-Koordinator des Projekts, Universität von Liverpool, erklärte: „Dieses Netz wird einen bedeutenden Einfluss auf die Entwicklung dringend benötigter innovativer und verbesserter Arzneimittel für Babys, Kinder und Jugendliche haben. Eine Reihe von Kooperationen die in den letzten zehn Jahren aufgebaut wurden, werden zu diesem europaweiten Forschungsnetzwerk beitragen. Die Universität Liverpool ist stolz darauf, mit Institutionen und Forschungsnetzwerken in ganz Europa zusammenzuarbeiten.“

Prof. Ruth Ladenstein, Geschäftsführerin des österreichischen Arzneimittelkinderforschungsnetzwerkes (OKIDS), einer Tochter der „Österreichischen Gesellschaft für Kinder und Jugendheilkunde“  erklärt, „Wir sind stolz in kurzer Zeit mit unsere qualitätsvollen Arbeit in OKIDS an aktuell fünf österreichischen Standorten seit unserer Gründung 2013 im Europäischen Umfeld Anerkennung erlangt zu haben und aktiv an diesem wichtigen europäischen Projekt als nationales Netzwerk mit Aufgaben betraut worden zu sein. Das stärkt  den österreichischen Standort und ermöglicht für österreichische Patienten einen frühen Zugang zu dringend benötigen neuen und speziell für Kinder geprüften Arzneimittelklassen in einem qualitätsgesicherten Umfeld mit hoher Expertise.“  

Weitere Fakten

Mit einem Budget von rund 140 Mio. Euro (IMI2-Unterstützung von 67 Mio. Euro und einem Sachbeitrag der Industriepartner von 73 Mio. Euro) ist C4C eine der größten Initiativen, die im Rahmen der Finanzhilfevereinbarung Nr. 777389 von der Initiative „Innovative Arzneimittel" (IMI2) finanziert werden. Das gemeinsame Unternehmen „Innovative Arzneimittel Initiative 2" ist die größte öffentlich-private Partnerschaft Europas und wird gemeinsam vom Horizont-2020-Forschungs- und Innovationsprogramm der Europäischen Union und der europäischen pharmazeutischen Industrie, vertreten durch EFPIA (Europäischen Föderation der pharmazeutischen Industrien und Verbände) finanziert.

Weitere Informationen über IMI: www.IMI.Europa.EU
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Die beteiligten Netzwerkpartner

Das Projekt wird koordiniert und geleitet von: Fondazione Penta – für die Behandlung und Betreuung von Kindern mit HIV – Onlus, der Universität Liverpool, Janssen Pharma NV, Bayer AG

Weitere Partner sind: Ospedale pädiatrischeo Bambino Gesù; Eurordis – Europäische Organisation für seltene Krankheiten e.v. Europäische zystische Fibrose Gesellschaft; Stichting Katholieke Universiteit; Schweizerische klinische Versuchs Organisation Verein; Associação para Investigação e Desenvolvimento da Faculdade de Istituto Giannina Gaslini; University College London; SIOP Europe asbl; Tartu Ulikool; OKIDS GmbH; University of Newcastle upon Tyne; Universiteit Gent; Universitaetsklinikum Heidelberg; Aristotelio Panepistimio Thessalonikis; Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka; Helse Bergen HF * Haukeland Universitätsspital; ECNP Forschungs- und stipendienstiftung; Robert Bosch Gesellschaft fur medizinische Forschung mbH; University College Cork-National University of Ireland, Cork; Karolinska Institutet; Fundacio Sant Joan de deu; Servizo Galego de Saude; Gyermekgyógyászati Klinikai Vizsgálói Hálózat; Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus; Das Europäische Forschungsinfrastruktur Netz der ECRI; Das Krankenhausviertel von Helsinki und Uusimaa; Institut National de la Sante et de la Recherche medizinisch; HSK Dr Horst Schmidt Kliniken Wiesbaden GmbH; Arsenal. IT-Centro Veneto Ricerca e Innovazione per la Sanità digitale; Univerzita Karlova; Sanofi-Aventis Recherche & Développement; Eli Lilly und Company Limited; SPRL; Novartis Pharma AG; Institut de Recherches internationales Server; GlaxoSmithKline Research & Development Ltd.; Pfizer Limited; F. Hoffmann – La Roche AG

Die vollständige Liste der am Projekt beteiligten Organisationen finden Sie auch auf der C4C-Webseite www.conect4children.org.