APEPTICO Forschung und Entwicklung GmbH, ein Biotechnologieunternehmen welches neue auf Peptiden basierende Medikamente entwickelt, hat heute bekannt gegeben, dass ihre Leitsubstanz AP301 in den USA von der Food and Drug Administration (FDA) den Orphan Drug Status erhalten hat. AP301 erhält den Orphan Drug Status zur „Vermeidung des Ischämischen Reperfusionsschadens der Lunge infolge einer Lungentransplantation“. APEPTICOs AP301 ist ein zyklisches, synthetisch hergestelltes Peptid, welches von der “TIP-Domäne” des menschlichen Tumor Nekrosefaktor alpha abgeleitet wurde. AP301 ist ein pharmakologisch aktives and spezifisches Peptid, welches die Lungenfunktion verbessert and die Infiltration von Entzündungszellen in die Lungenbläschen hemmt. AP301 wird intratracheal verabreicht und führt zu einem verbesserten Gasaustausch, sowie zur Verringerung der Zahl von Entzündungszellen in der brocho-alveolaren Flüssigkeit. Dr. Bernhard Fischer, Geschäftsführer der APEPTICO, erklärte dazu: „Ich bin sehr erfreut, dass unser Peptid AP301 den Orphan Drug Status zur „Vermeidung des Ischämischen Reperfusionsschadens der Lunge infolge einer Lungentransplantation“ von der FDA erhalten hat. Dieser ermutigende Schritt baut für uns auf der Entscheidung der EMEA vom Juli 2009 auf, wobei AP301 in Europa den Orphan Medicinal Product Status für die Behandlung des Akuten Lungenschadens erhalten hat. Es besteht ein hohes Bedürfnis an innovativen Medikamenten und Behandlungen zur Vermeidung des Ischämischen Reperfusionsschadens, welcher sehr häufig nach Organtransplantationen auftritt. Bisher gibt es keine zugelassenen Produkte in den USA, welche speziell zur Vermeidung des Ischämischen Reperfusionsschadens bei Lungentransplantationen eingesetzt werden kann. Wir hoffen mit unserer Innovation einen wesentlichen Beitrag auf dem Gebiet der klinischen Medizin zu leisten, um die Situation der Patienten und das Ergebnis der Lungentransplantation deutlich zu verbessern.
Über APEPTICO Forschung und Entwicklung GmbH
APEPTICO Forschung und Entwicklung GmbH ist ein privates Biotechnologie Unternehmen in Österreich und entwickelt Peptidprodukte zur Behandlung von lebensbedrohenden und chronischen Krankheiten. Die Peptidprodukte entsprechen validierten und pharmakologisch aktiven Strukturen und Domänen von umfassend charakterisierten Proteinen und Protein-Arzneimitteln. Durch den Fokus auf synthetische Peptidmoleküle vermeidet APEPTICO das Risiko der Übertragung mikrobieller und viraler Infektionen. Im Vergleich zur rekombinanten Entwicklung von Biomolekülen können Kosten und Zeitdauer so deutlich verringert werden. APEPTICOs Entwicklungsplattform PEPBASETM vereint in sich strukturelle, funktionelle und klinische Daten von gut charakterisierten Proteinen und biologischen Arzneimitteln. Basierend auf preklinischen und klinischen Daten, u.a. unerwünschten Reaktionen, Risikofaktoren und physiko-chemischen Informationen, wird für jedes Protein ein spezielles Profil abgeleitet, welches biologische und funktionelle Eigenschaften mit spezifischen Proteinstrukturen verbindet.
Der Ischämische Reperfusionsschaden
Ein ischämischer Perfusionsschaden entsteht, wenn ein Organ nach längerer Blutleere plötzlich wieder durchblutet wird, was man besonders häufig nach Transplantationen, nach Schockzuständen und auch nach chirurgischer Entfernung größerer Organabschnitte (z.B. Teilentnahme von größeren Darmabschnitten bei Tumoren) findet. Die häufigsten Gründe für eine Lungentransplantation sind meist Endzustände chronischer Lungenerkrankungen wie z.B. chronisch obstruktive Lungenerkrankungen (COPD, Asthma bronchiale), Lungenfibrose oder angeborene Störungen wie die Mukoviszidose (CF=Cystische Fibrose). Obwohl sich die Konservierungs- und Operationstechniken bei Transplantationen stark weiterentwickelt haben, stellt der ischämische Perfusionsschaden noch immer die häufigste Komplikation nach Transplantationen dar. Es kommt infolge verschiedener zellpathologischer Vorgänge zu einer Störung der normalen Organfunktion. Nach Lungentransplantationen findet man neben der Minderversorgung mit Sauerstoff auch eine Verschlechterung der Lungenfunktion mit einem interstitiellen und/oder alveolären Ödem. Der Druck im Lungenkreislauf nimmt zu, im Lungenröntgen finden sich typische Infiltrate (zahlreiche fleckige Verschattungen). Insgesamt entspricht dies auch dem Bild des Akuten Lungenschadens (ALI), welcher fast immer eine intensivmedizinische Behandlung notwendig macht und eine hohe Sterblichkeitsrate aufweist.
Über AP301
AP301 ist ein synthetisches Peptidmolekül, welches einer speziellen Struktur des menschlichen Tumor Nekrosefaktor alpha entspricht. Es ist wasserlöslich und kann in die Lunge durch Instillation oder als Aerosol verabreicht werden. Gelöstes AP301 kann vernebelt werden und das resultierende Aerosol besteht aus feinsten Tröpfchen mit Größen von 4 μm oder kleiner. Ursprünglich wurde AP301 zur Behandlung des Akuten Lungenschadens und des Akuten Atemnotsyndroms entwickelt. Weitere Forschung zeigte jedoch, dass AP301 auch für darüber hinausgehende klinische Anwendungen geeignet ist: Zur Vermeidung und zur Behandlung des Permeabilitätsödems, zur Behandlung der Akuten Atemnot hervorgerufen durch bakterielle/virale Lungenentzündung, und zur Vermeidung der Ischemischen Reperfusionsverletzung. AP301 aktiviert die Reabsorption von Ödemflüssigkeit in der Lunge und schützt zusätzlich vor Hyperpermeabilität der Blutgefäße der Lunge. Dies wird erreicht indem endotheliale und epitheliale Lungenzellen vor Virulenzfaktoren und reaktive Sauerstoffmoleküle geschützt werden. .
Über Orphan Drugs in den USA
Ein Orphan Drug ist ein pharmazeutischer Wirkstoff welcher zur Behandlung von seltenen Leiden oder Krankheiten verwendet wird. Der “Orphan Drug Act” in den USA hat das Ziel, pharmazeutische Firmen zur Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von seltenen Leiden anzuregen. Entsprechend dem Gesetz entwickeln Firmen Medikamente, wobei nicht mehr als 200.000 Patienten in den USA von dieser seltenen Krankheit pro Jahr betroffen sein dürfen. Im Gegenzug erhält die Entwicklungsfirma eine Marktexklusivität von 7 Jahren, sowie Unterstützung bei der klinischen Forschung.
Contact / Kontakt
Univ.-Doz. Dr. Bernhard Fischer, Chief Executive Officer APEPTICO Forschung und Entwicklung GmbH
Mariahilferstraße 136, Top 1.1.5 1150 Vienna, Austria T: +43-664-1432919 F: +43-664-1477280 E-mail: office(at)apeptico.com
URL: www.apeptico.com