OKIDS: Strategische Allianzen für Kinder und ihre Arzneimittelbedürfnisse

OKIDS, die Organisation Kinderarzneiforschung und EUPATI, die europäische Patientenakademie für therapeutische Innovation, kämpfen gemeinsam um Aufmerksamkeit, Förderung und den österreichischen StandortElementare Bedeutung der Kinderarzneimittelentwicklung für Kinder und Jugendliche – Größte Bedürfnisse für die Kleinsten

Geprüfte Kinderarzneimittel und richtige Darreichungsformen sowie dem Alter angepasste Dosierungen sind ein Recht der Kinder und Jugendlichen. Sie sind eine Voraussetzung um sichere Wirkung und minimale bis keine Nebenwirkungen zu gewährleisten. Medikamente des Erwachsenenbereichs müssen nach wie vor zu oft bei Kindern eingesetzt werden in Ermangelung von spezifischen Zulassungen für Kinder. Ein solche Anwendung („Off- Lable“) erfolgt zum Beispiel in der Neonatologie bei 90% aller Arzneimittelanwendungen. Damit ist die Medikamentensicherheit und Wirkung nicht ausreichend durch wissenschaftliche Daten belegt.

Hoffnung bei bislang unheilbaren und seltenen Erkrankungen – Kinderstudien sind richtig und wichtig!

Studien mit und für Kinder sind elementarer Bestandteil einer spezifischen Arzneimittelentwicklung.

Größtmögliche Sicherheit bei notwendigen Prüfungen ist das zentrale Anliegen von medizinischen Prüfteams an Spezialzentren. Ausgewogene Aufklärung Betroffener ist ebenfalls ein wesentlicher Bestandteil.  

OKIDS und EUPATI haben das zu einer zentralen Agenda ihrer Tätigkeiten gemacht und versuchen PatientInnen und Familien frühzeitig in den Prozess der Arzneimittelentwicklung miteinzubeziehen: bei der Konzeption von Studien, bei Aufklärungsbögen und Mitsprache in Ethikkommissionen. Das Spektrum an notwendigen Kinderstudien ist groß sowie der Bedarf an therapeutischer Innovation im Bereich der seltenen Erkrankungen!

Ladenstein sagt: Wenn Eltern eine Studienteilnahme Ihres Kindes von Ihren behandelnden ÄrztInnen an einer Klinik oder in einer Arztpraxis angeboten wird, bewegt Eltern vor allem die Frage: Soll mein Kind eine Behandlung erhalten, bei der ein Medikament erst erprobt wird? Hier haben Organisationen wie OKIDS und EUPATI wichtige Aufklärungsarbeit im Vorfeld zu leisten.

Arzneimittelentwicklung für Kinder und Jugendliche hat seinen Preis. Hier stellt sich auch die Frage „was sind uns unsere Kinder wert?“ Wenn es sich um lebenslange Therapie handelt, ist diese Frage von besonderer Bedeutung. Hier ist die Gesellschaft mit allen Akteuren gefordert, sich in Solidarität den Problemen der Schwächsten und Kleinsten zu widmen und Ihnen eine bessere Zukunft mit bestmöglicher Lebensqualität zu eröffnen.

Am Podium finden sie ExpertInnen und betroffene Familien/PatientInnen

PODIUM - Teilnehmer in alphabetischer Reihenfolge:
- Prim.Univ.-Prof.Dr. Günther Bernert
Ärztlicher Abteilungsvorstand am Gottfried v.Preyer’schen Kinderspital Wien
- Univ.-Prof.Dr. Ruth Ladenstein, MBA; OKIDS Geschäftsführung
Leitung der Abteilung S²IRP (Studies, Statistics & Integrated Projects) am Institut der St. Anna Kinderkrebsforschung; Konsulent am St. Anna Kinderspital
- Univ.-Prof.Dr. Christina Peters, Oberärztin am St. Anna Kinderspital
- Ing. Claas Röhl, Obmann der Patientenorganisation NF Kinder, EUPATI
- Familie Rötzer (Robert, Martina, Raffael und Mirabell), betroffene Familie
- Prim.Univ.-Prof.Dr. Wolfgang Sperl, Präsident der ÖGKJ
Österreichische Gesellschaft für Kinder- und Jugendheilkunde, Vorstand der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde Uniklinikum Salzburg

Testimonials der Pressekonferenz:

Familie Rötzer, 2 Kinder mit spinaler Muskelatrophie

Robert Rötzer - Unternehmer aus der Gastronomie Branche in Graz; mit großem Engagement im sozialen Bereich. Zusammen mit seiner Frau Martina Rötzer gründeten Sie im Jahr 2012 ihr Familienunternehmen PARKS Bio-Fairtrade Coffee Shop KG. Im Jahr 2015 wurde das Unternehmen ausgezeichnet im Bereich Soziales Engagement mit der Auszeichnung „Unternehmerin des Jahres 2015“. Mit derzeit 15 MitarbeiterInnen gehören Sie in Graz zu den Vorzeigeunternehmen im Bereich der Veganen & vegetarischen Ernährung und Catering. Mehr über PARKS www.parks-graz.at

Kurzbeschreibung der Krankengeschichte
Im Juni 2016 erblickt Sohn Raffael zwei Monate zu früh vorzeitig das Licht der Welt nach einem Kaiserschnitt bei vorzeitigem Blasensprung. Raffael zeigt postnatale Anpassungsschwächen (transitorischer Tachypnoe, Sättigungsabfällen bis 82%) sowie eine Trinkschwäche in der ersten Lebenswoche. Nach Entlassung erfolgt die Nachsorge mit Physiotherapie. Im Herbst 2016 fällt im Alter von in etwa 5 Monaten eine Muskelschwäche auf. Die reduzierte Beinaktivität wird zunächst durch die Frühgeburtlichkeit erklärt. Es erfolgt die weitere neuropädiatrische Abklärung durch Prof. Plecko (Kinderklinik Graz) und am 18.5.2017 wird der Verdacht auf SMA1 geäußert. Es folgen Blutabnahmen zur genetischen Verifizierung mit einer Bestätigung der Diagnose Ende Mai 2017. Ab 1.6.2017 erfolgt der Therapiebeginn mit Spinraza in Wien, KFJ/Preyer. Erfreulicherweise wird bald eine Besserung beobachtet: Raphael dreht sich schneller, bewegt beim (Baby-)Schwimmen die Beine viel mehr, zieht Füße zum Oberkörper und hat ein deutlich bessere Kopfkontrolle.

Am 24.10.2017 kam die Tochter Mirabell auf die Welt. Frau Rötzer war zum Zeitpunkt der Diagnosestellung von Raffael bereits schwanger. Was die Familie für unwahrscheinlich gehalten hat, hat die Natur doch anders entschieden. Mirabell leidet ebenfalls an SMA und soll ab nächster Woche im LKH Graz behandelt werden.

Raffael´s Geschichte auf Facebook
 @RaffaelSMATigerFighter

Erkrankungshintergrund
Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist ein Muskelschwund, der durch einen fortschreitenden Untergang von motorischen Nervenzellen im Vorderhorn des Rückenmarks verursacht wird. Sie tritt selten auf (1/10.000 Geborene). Der Rückgang dieser sogenannten 2. Motoneurone bewirkt, dass Impulse nicht an die Muskeln weitergeleitet werden. Lähmungen mit den Charakteristika Muskelschwund (Atrophie) und verminderte Muskelspannung sind die Folge. Sind Hirnnerven betroffen, kommt es zusätzlich zu Einschränkungen der Schluck-, Kau- und Sprechfunktionen. In diesem Fall spricht man von einer spinobulbären Muskelatrophie Typ Kennedy (SBMA) oder einer progressiven Bulbärparalyse.

Die SMA wird in verschiedene Schweregrade vom Typ I bis Typ IV eingeteilt:

Beim SMA Typ I (Werdnig-Hoffmann; Akute infantile SMA) wird das freie Sitzen wird per definitionem nie erlernt, die Erkrankung beginnt bereits in utero oder während der ersten 3 Lebensmonate und der Tod tritt meist in den ersten beiden Lebensjahren durch Ateminsuffizienz oder Infektion ein.

Beim SMA Typ II (chronische infantile SMA; Intermediäre SMA) wird freies Sitzen zwar erlernt, das Gehen is tohne Hilfe jedoch nie möglich. Der Erkrankungsbeginn liegt meist im ersten Lebensjahr und es besteht eine eingeschränkte Lebenserwartung.

Beim SMA Typ III (Kugelberg-Welander; Juvenile SMA) ist Gehen ohne Hilfe möglich, der Beginn ist später im Vorschulalter, der Beginn < 3 Jahre, der Verlauf milder. Hier ist die Lebenserwartung nicht deutlich reduziert. Es gibt auch eine Erwachsenenform (SMA Typ IV; Adulte SMA) mit einem Erkrankungsbeginn nach dem 30. Lebensjahr mit unterschiedlichem Fortschreiten und einer normale Lebenserwartung.

Ziele und Aufgaben von OKIDS
Zu den Kernaufgaben zählt die Unterstützung klinischer Studien zur Arzneimittelentwicklung für Kinder und Jugendliche. Dadurch sollen vermehrt kindergerechte Medikamente entwickelt werden, und auch innovative Medikamente in Österreich frühzeitig zur Verfügung stehen.

OKIDS stellt an den einzelnen Standorten Personal zur Beratung und Unterstützung der Studienan- bahnung sowie der Durchführung zur Verfügung. Behandlungsteams vor Ort profitieren insbesondere von der Bereitstellung von Study Nurses zur Abwicklung aufwändiger Studienaufgaben.

OKIDS macht den Forschungsstandort Österreich attraktiver für die pharmazeutische Industrie durch

Know-how, vernetzte Strukturen und beschleunigte Abläufe.

OKIDS ist an fünf Standorten in den Koordinierungszentren für klinische Studien (KKS) der Medizini- schen Universitäten in Wien, Innsbruck, Graz, Salzburg und am St. Anna Kinderspital verortet.

Leistungsspektrum OKIDS 2013 – 2017

Machbarkeitsprüfungen und klinische Studien:
Durch den Netzwerkaufbau wurde eine Netzwerkzentrale sowie Ansprechpartner an 4 Standorten der österreichischen Universitäten und im St. Anna Kinderspital positioniert.
- Insgesamt wurden 78 Machbarkeitsprüfungen für 35 Industriepartner (Clinical Research Organisations (CROs) und Pharmafirmen) durchgeführt.
- 104 Studien in 35 pädiatrischen Erkrankungen (23 nicht-maligne und 12 maligne Indikationen) wurden von OKIDS MitarbeiterInnen unterstützt, davon waren 37 Studien "OKIDS" initiiert.

Synergien mit neuen Partnern
- OKIDS unterzeichnete 2016 ein Memorandum of Understanding mit EUPATI
- OKIDS definierte gemeinsame Ziele und Aktivitäten mit ProRare Austria 2017, da viele Seltene Krankheiten oft früh im Leben beginnen und es keine krankheitsspezifischen Medikamente gibt.

Weiterbildung für StudienteilnehmerInnen und Prüfärzte über das Netzwerk der Koordinierungszentren für klinische Studien (KKS) an den österreichischen Universitäten

Jährlich werden GCP-Kurse (Universität Innsbruck - KKS) unter anderem bei den Jahrestagungen der Österreichischen Gesellschaft für Kinder- und Jugendheilkunde (ÖGKJ) sowie bei den Treffen der einzelnen ÖGKJ Arbeitsgruppen (z.B. Rheumatologie (Salzburg 2016), Pädiatrische Hämatologie & Onkologie) abgehalten.

Öffentliche Präsentationen und Medien
In den letzten 54 Monaten fanden >25 themenspezifische Veranstaltungen sowie 7 Pressekonferenzen statt. Es gab 124 Clippings in den Pressemedien. OKIDS erstellte eine Web Page (www.okids-net.at) auf Deutsch und Englisch auf der auch 4 Filme (PatientInnen/Eltern Statements, sowie Informationen von ÄrztInnen) zu sehen sind, publizierte einen Artikel in der Monatsschrift Kinderheilkunde und erstellte gemeinsam mit der ÖGKJ 15 neue Richtlinien (ÖGKJ Webseite). Die erstellten Printmaterialien (OKIDS Infofolder, Elternbroschüren auf Deutsch & Englisch) werden sowohl von Pharmafirmen als auch von Spitälern gerne genutzt.

OKIDS-Leistungen, um anerkanntes Enpr-EMA-Mitglied der Kategorie 1 zu sein
Hintergrund: Das Europäische Netzwerk für pädiatrische Forschung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (Enpr-EMA) ist bestrebt, Studien zu erleichtern, um die Verfügbarkeit von Arzneimitteln zu erhöhen, die für Kinder und Jugendliche zugelassen sind. Enpr-EMA ist mit Mitgliedern innerhalb und außerhalb der Europäischen Union (EU), einschließlich der Hochschulen und der pharmazeutischen Industrie vernetzt. OKIDS hat alle Voraussetzungen erfüllt, um als Kategorie 1 Mitglied aufgenommen zu werden und ist seit 2014 in der Steuerungsgruppe vertreten.

Europäische Sichtbarkeit und Nachhaltigkeitsförderung durch europäische Projekte
- OKIDS ist Partner im Paediatric Clinical Research Infrastructure Network (PedCRIN): PedCRIN verbindet Kinderärzte und andere Partner in Europa (und international), um Ressourcen und Fachwissen im Management und in der Durchführung robuster Studien zu kombinieren, um damit Risiko zu minimieren und teilnehmende Kinder zu schützen.
- OKIDS ist Partner im Collaborative Network für europäische klinische Studien für Kinder (C4C): C4C ist ein Netzwerk für europäische klinische Studien für Kinder und Jugendliche, eine integrierte Plattform für die effiziente und schnelle Bereitstellung qualitativ hochwertiger klinischer Studien. OKIDS ist Teil des Konsortiums als „Single point of contact“ für Österreich. Dieses IMI2-Projekt ist ein gemeinsames Förderansuchen von Industrie und nicht Industriepartnern. Die finale Beurteilung der Phase 2 des Antrages wird im Dezember 2017 erwartet.

OKIDS Hürden - Rückblick – Ausblick
- 90% iger Aufwand für die 10% ige Chance, in einer pädiatrischen Studie ausreichend Patienten zu rekrutieren
- Vergütungen für Klinische Studien oft sehr spät (oft erst nach 1 bis 2 Jahren) und nicht ausreichend, um die Fortsetzung der Studienaktivitäten an den Standorten aufrechtzuerhalten
- Zunehmende CRO-Kontakte statt österreichischer Pharma-Partner, geringe klinische Aktivität von Pharma-Partnern in Österreich
- Selbsterhalt von pädiatrischen Netzwerken ist der unmögliche Traum
- Keines der Enpr-EMA-Netzwerke ist selbsttragend
- Kernförderung ist wichtig, um pädiatrische Netze lebensfähig zu machen

OKIDS Nachhaltigkeit hängt von der Kofinanzierung zwischen privater und öffentlicher Partnerschaft ab: Notwendigkeit einer fortgesetzten Solidarität für Kinder!
- Beispiel Großbritannien: 1 € / Kind / Jahr Investition für die klinische Forschung! (Marc Turner / Leiter Enpr-EMA)
- Bevölkerung in Österreich: 1.618.961 Jugendliche in der Altersgruppe von 0-18 Jahren, was 18,5% der Gesamtbevölkerung von 8.772.865 2017 entspricht (Stat. Österreich 2017)
- Übertragen würde dies eine Kernfinanzierung von 1,6 Mio € / Jahr bedeuten, womit eine adäquate Personalfinanzierung an Prüfstandorten in Österreich ermöglicht werden könnte

Weitere Informationen
Gemeinsame Sorgen OKIDS und EUPATI – Wie geht es weiter?

Das Projekt EUPATI wurde bis Jänner 2017 von der EU gefördert, jetzt wird EUPATI in Österreich als Verein geführt und bemüht sich eigenständig aktiv um Fördermittel.

OKIDS ist noch bis Mai 2018 gefördert und bemüht sich ebenfalls um weitere Fördermittel, um das Spektrum der Aufgaben der Kinderarzneimittelforschung weiter sachgerecht unterstützen zu können.

OKIDS Hintergrundinformationen
Im Rahmen der Kinder- und Jugendgesundheitsstrategie des Bundesministeriums für Gesundheit und Frauen (BMGF) wurde die Verbesserung von kindgerechten Arzneimitteln als Ziel formuliert. Das österreichische Studiennetzwerk für Arzneimittel und Therapien "OKIDS" agiert als kompetenter Partner und Serviceleister für Universitäten/spezialisierte Zentren und die pharmazeutische Industrie und führt durch die Bündelung der Kompetenzen und Ressourcen vermehrt akademische und Industriestudien mit pädiatrischen PatientenInnen rasch und effizient durch, um damit die notwendige klinische Forschung für Arzneimittelsicherheit zu stärken.

OKIDS wurde mit Hilfe der Österreichischen Gesellschaft für Kinder und Jugendheilkunde (ÖGKJ) gegründet und ist gefördert aus den Mitteln des Bundesministeriums für Gesundheit und Frauen, aus den Mitteln „Gemeinsame Gesundheitsziele aus dem Rahmen-Pharmavertrag“, eine Kooperation von österreichischer Pharmawirtschaft und Sozialversicherung und unterstützt durch die Pharmig – dem Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs.

EUPATI: Ziele, Aufgaben und Hintergrundinformationen
EUPATI, die europäische Patientenakademie zu therapeutischen Innovationen, hat zum Ziel PatientInnen bzw. Patientenvertretern ein umfassendes Wissen über die Arzneimittelentwicklung zu vermitteln, damit diese eine aktive und gestalterische Rolle in der Forschung und Entwicklung einnehmen können. Die Lehrinhalte reichen von der Grundlagenforschung bis zur Nachzulassungsphase und geben über die Möglichkeiten zur Involvierung von PatientInnen in diesen Prozessen Auskunft.

Jan Geißler, Direktor von EUPATI Europa, sagte über die Ziele von EUPATI in einem Interview: „Wir möchten das Patientenvertreter im Arzneimittelprozess mitwirken können. Viele Arzneimittel und neue Therapien werden eigentlich an den Bedürfnissen von PatientInnen vorbeientwickelt.“

Die österreichische Landesplattform EUPATI Austria hat zum Ziel ein möglichst großes Pool an gut ausgebildeten PatientenexpertenInnen aufzubauen und der akademischen Forschung, der pharmazeutischen Industrie und den Regulationsbehörden zur Seite zu stellen. Patienteninvolvement in Ethikkommissionen ist ein Schwerpunktthema der EUPATI Inhalte. In den meisten europäischen Ländern sind PatientInnen bzw. Patientenvertreter nur selten in Ethikkommissionen vertreten, vor allem nicht jene PatientInnen bzw. Patientenvertreter, die Thema der jeweiligen Ethikkommission sind. Dabei wird hier über so wichtige Fragen wie zum Bespiel Inklusions- und Exklusionskriterien für TeilnehmerInnen an einer klinischen Studie oder die Nutzen-Risiko Bewertung entschieden. EUPATI ist überzeugt, dass Input von der jeweils betroffenen Patientengruppe durch einen PatientenexpertenInnen den wissenschaftlichen Wert einer Studie optimieren und die Durchführbarkeit verbessern kann.

Die formelle Gründung der EUPATI-Landesplattform in Österreich erfolgte mit Unterstützung der Vertreter von ProRare Austria, der Medizinischen Universität Salzburg, Novartis, Actelion und der Pharmig und wurde im Rahmen des 5. Österreichischen Kongresses für Seltene Krankheiten am 03. Oktober 2015 in Salzburg bekannt gegeben. Im Oktober 2015 begann die Landesplattform eine Kooperation mit dem Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen (BASG) um PatientInnen und Patientenvertretern einen besseren Einblick in die Medikamentenentwicklung, die Zulassung, sowie die Aufrechterhaltung einer Arzneimittelzulassung zu ermöglichen. Auf der Suche nach teilnehmenden Patientengemeinschaften traf sich das Team im September 2015 mit der Vorsitzenden der ARGE Selbsthilfe Österreich, die eine aktive Unterstützung und Beteiligung an der zukünftigen österreichischen Landesplattform zusagte.

Am 29.2.2016 wurde der Verein unter dem Namen: EUPATI Austria, Verein zur Fortbildung von PatientInnen im Bereich Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln in das Vereinsregister eingetragen. Weitere Informationen zu EUPATI unter www.eupati.eu/de/