Seit dem Jahr 2008 steht der letzte Tag im Februar ganz im Zeichen seltener Erkrankungen. Er wurde bewusst am seltensten Tag eines Jahres, dem 29. Februar, ins Leben gerufen. Ist kein Schaltjahr, findet er wie dieses Jahr am 28. Februar statt. Bereits seit Gründung vor über 25 Jahren beschäftigt sich der europäische Pionier für seltene Erkrankungen, AOP Health, mit diesem Thema. Denn seltene Erkrankungen fanden erst spät, mit Einführung der so genannten „Orphan Regulation“ der Europäischen Union im Jahr 2000, vermehrt Beachtung in der forschenden pharmazeutischen Industrie.
Weniger Patient*innen und weniger Daten fordern die Forschung
Pharmazeutische Forschung ist in der Regel langwierig, kostenintensiv und strengstens reguliert. Von der Entdeckung eines Wirkstoffs bis zur Entwicklung eines marktreifen Medikaments vergehen rund zehn Jahre. Das gilt auch für den Bereich der seltenen Erkrankungen. Was hier jedoch hinzu kommt: Es gibt weniger Patient*innen und damit weniger Daten.
Bevor ein potenzielles Medikament in Studien Patient*innen verabreicht werden kann, werden erste Daten in der präklinischen Phase erhoben. In darauffolgenden klinischen Studien wird die Therapie am Menschen angewendet. Da von seltenen Erkrankungen weniger Patient*innen betroffen sind, gibt es auch weniger potenzielle Studienteilnehmer*innen, die oftmals weit über den Globus verteilt sind. Sowohl die Rekrutierung als auch die Durchführung von Studien ist daher sehr aufwendig. Das verursacht mehr Zeitaufwand und höhere Kosten. Um möglichst effizient arbeiten zu können, verfolgt AOP Health den Ansatz „Forschung passiert im Kopf“. Dazu Dr. Christoph Klade, Chief Scientific Officer bei AOP Health: „Es dauert meist viele Jahre, sich Expertise bei einer seltenen Erkrankung aufzubauen. Wir arbeiten daher sehr eng mit Kompetenzzentren und Expert*innen zusammen. Bei uns sind Forschung und Entwicklung im Wesentlichen Kopfarbeit, da aussagekräftige Studienresultate aus vergleichsweise kleinen Fallzahlen immer besondere Anforderungen an die Entwicklungs- und Studienplanung stellen. Eine schlanke Struktur mit hoher fachlicher Kompetenz und die enge Zusammenarbeit mit externen medizinischen Expert*innen und Spezialist*innen erlauben uns, diesen Herausforderungen möglichst ökonomisch zu begegnen.“
Integrierte Therapien bringen Erleichterungen für Patient*innen
Doch nicht nur die Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen ist gefordert, auch Patient*innen finden teils schwierige Rahmenbedingungen vor: Ein langer Weg zur Diagnose, wenige Spezialist*innen und wenige Therapiemöglichkeiten sind vielfach Realität. Ist ein*e Patient*in diagnostiziert, erleichtern integrierte Therapieformen, also eine Betreuung über die rein medikamentöse Therapie hinaus, die Behandlung enorm, wie Dr. Georg Fischer, CEO AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH, Teil der AOP Health Gruppe, erläutert: „Wer keine spezialisierten Behandler*innen in der Nähe hat, braucht im Zuge der Therapie oft Unterstützung im häuslichen Bereich. Das kann eine Beratungshotline sein, bei der Expert*innen mit den Patient*innen Probleme lösen, das kann eine Erleichterung bei der Verabreichung eines Medikaments sein. So eine Lösung haben wir mit speziellen Pumpen für PAH-Patient*innen entwickelt. Diese werden entweder am Körper getragen oder implantiert, sodass das lebenswichtige Medikament stetig in der richtigen Dosis verabreicht werden kann. Durch das zusätzliche 24-Stunden Expert*innen-Service fühlen sich die Patient*innen gut betreut und müssen weniger häufig zu ihrem Arzt oder ihrer Ärztin gehen. Das erleichtert Patient*innen den Alltag.“
Services für Patient*innen im Fokus
Der integrierte Therapieansatz wird bei AOP Health daher laufend mitgedacht, um die Lebensqualität der Patient*innen nicht nur durch Medikamente zu verbessern: So wurde über das Tochterunternehmen OrphaCare ein 24/7 Expert*innen-Service ins Leben gerufen, das sich direkt um die Anliegen schwer kranker PAH-Patient*innen kümmert. Durch die Entwicklung spezieller Medical Devices sorgt AOP Health auch für die einfache Handhabung und Verabreichung von Medikamenten. Denn nachdem es nur wenige Spezialist*innen gibt, brauchen Patient*innen die Sicherheit, trotzdem umfassend betreut zu sein. Um die Services weiter verbessern zu können, sind derzeit auch integrierte Ansätze digitaler Natur geplant.
Unter der Marke AOP Health werden mehrere Unternehmen zusammengefasst: Die internationale Healthcare-Gruppe ist der europäische Pionier im Bereich integrierter Therapien für seltene Erkrankungen und Intensivmedizin und hat ihr Headquarter in Wien, Österreich sowie Niederlassungen und Repräsentanzen in ganz Europa und im Mittleren Osten und ist über Partnerfirmen auch weltweit aktiv. In den letzten 25 Jahren hat sich AOP Health zu einem etablierten Anbieter integrierter Therapien entwickelt. Ermöglicht wurde diese Entwicklung einerseits durch kontinuierlich hohe Investitionen in Forschung und Entwicklung und andererseits durch eine sehr konsequente und pragmatische Orientierung an den Bedürfnissen aller Beteiligten - insbesondere der Patienten*innen und deren Angehörigen sowie der behandelnden Ärzt*innen und Pflegekräfte. Mehr Informationen zu AOP Health: aop-health.com