In der EU leiden schätzungsweise 30 Millionen Menschen an seltenen Erkrankungen. Bekannt sind derzeit 8.000, wobei davon rund 4.000 Kinder betreffen (i). Diese sind meist chronisch, fortschreitend und in vielen Fällen lebensbedrohlich. Ursachen sind oftmals unbekannt und die Symptome unspezifisch, was die Diagnose erheblich erschwert, stark verzögert oder oft sogar unmöglich macht. Selbst wenn eine seltene Erkrankung diagnostiziert wird, fehlt es meist an geeigneten Behandlungsmethoden und Arzneimitteln. Dr. Robin Rumler, Geschäftsführer von Pfizer Austria, dazu: "Seit vielen Jahren ist Pfizer im Einsatz gegen seltene Erkrankungen und wir glauben, dass nur gemeinsam, durch verstärkte Zusammenarbeit und Bewusstseinsbildung, ein umfassender Erfolg erreichbar ist. Unser Ziel muss es sein, dass alle Betroffenen die gleichen Behandlungsmethoden und Chancen erhalten. Mit starken Partner möchten wir ein gemeinsames Zeichen für bessere Therapieoptionen setzen." Anlässlich des Rare Disease Day 2014 unterstützt Pfizer die European Organization for Rare Diseases (EURORIS), eine breite Koalition aus Patientenorganisationen und Interessenvertretungen sowie Fachverbänden, um öffentlich für mehr Aufmerksamkeit und Unterstützung in Diagnose und Behandlung zu werben. Weitere Infos & Unterstützermöglichkeiten: http://www.rarediseaseday.org/
Pfizers Engagement im Bereich seltener Erkrankungen
Pfizer erforscht und entwickelt bereits seit Jahrzehnten Medikamente - so genannte "Orphan Drugs" - zur Behandlung von seltenen Erkrankungen. Dr. Sylvia Nanz, Medical Director Pfizer Austria: "Wir wollen gerade auch seltene Erkrankungen behandelbar und besser kontrollierbar machen. Auch wenn der Weg bis zur optimalen Therapie noch lange sein kann, stellen wir uns den Herausforderungen und forschen auch in Zukunft für Medikamente in diesem Bereich." Im aktuellen Portfolio von Pfizer befinden sich u.a. Arzneimittel gegen Lungenhochdruck (pulmonal-arterielle Hypertonie), gegen Riesenwuchs (Akromegalie) und zur Behandlung von pankreatischen neuroendokrinen Tumoren (pNet). Seit 2011 ist ein Arzneimittel von Pfizer zur Behandlung einer seltenen fortschreitenden lebensbedrohlichen Erkrankung des Nervensystems (Transthyretin-assoziierte familiäre Amyloid-Polyneuropathie, TTR-FAP), zugelassen.
Komplexe Forschungsaktivitäten
Die Forschung im Bereich der seltenen Krankheiten stellt eine besondere Herausforderung dar. Sie erfordert ein äußerst spezifisches Fachwissen auf Seiten der forschenden Wissenschaftler und Pharmaunternehmen. Außerdem ist die Durchführung von aussagekräftigen klinischen Studien sehr aufwendig, da die betroffenen Patientengruppen sehr klein sind. Im europäischen Durchschnitt gemessen, gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als eine Person von 2.000 Einwohnern betroffen ist. Der Entwicklungsprozess spezifischer Therapien ist hier besonders kostenintensiv und mit hohem unternehmerischem Risiko verbunden. Derzeit sind in der EU 69 (ii) Orphan Drugs zugelassen.
Pfizer - Gemeinsam für eine gesündere Welt
Pfizer erforscht und entwickelt moderne Arzneimittel für Menschen in allen Lebensphasen. Mit einem Forschungsetat von 6,7 Milliarden US-Dollar im Jahr 2013 zählt Pfizer zu den größten forschenden Pharmaunternehmen der Welt und setzt, mit Hauptsitz in New York, neue Standards in verschiedenen Therapiegebieten wie beispielsweise Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, Entzündungserkrankungen, Krebs, Neurologische Erkrankungen und Schmerz, seltene Erkrankungen oder bei Impfstoffen. Weltweit arbeiten bei Pfizer rund 90.000 Mitarbeiter daran, Krankheiten zu heilen, zu lindern oder vorzubeugen. Pfizer ist in über 80 Ländern mit Niederlassungen präsent und erzielte im Geschäftsjahr 2013 einen Umsatz von rund
51,6 Milliarden US-Dollar. In Österreich gliedert sich das Unternehmen in zwei Geschäftsfelder: Rezeptpflichtige Medikamente und rezeptfreie Produkte. Das Produktportfolio umfasst innovative Originalpräparate und patentfreie Produkte einschließlich Generika. Pfizer Corporation Austria ist ein wichtiger Partner der medizinischen Forschung und Entwicklung in Österreich. Um mehr über unseren Einsatz zu erfahren, besuchen Sie uns auf www.pfizer.at