MedUni Wien: PatientInnen-Gruppen mit geringer Personenanzahl im Fokus der MedUni Wien

Das Institut für Medizinische Statistik der MedUni Wien zählt zu den weltweit führenden Institutionen für die Entwicklung statistischer Methoden zur Planung und Analyse klinischer Studien. Die MedUni Wien ist gleichzeitig in drei EU-Projekten zu diesem Thema involviert (ASTERIX, IDEAL und INSPIRE), die ins Leben gerufen wurden, um neue Methoden für das Design und die Analyse klinischer Studien in kleinen PatientInnen-Gruppen zu entwickeln.
"Die Möglichkeiten der Evaluation neuer therapeutischer und pharmakologischer Entwicklungen mit den konventionellen statistischen Methoden sind aufgrund der kleinen Patientengruppen sehr limitiert und führen oft zu keinen klaren Aussagen über die Wirksamkeit von innovativen Behandlungen", sagt Martin Posch, Leiter des Instituts für Medizinische Statistik am Zentrum für Medizinische Statistik, Informatik und Intelligente Systeme. "Daher ist es nötig, effizientere statistische Methoden zu entwickeln."
An der MedUni Wien wurden adaptive Designs für klinische Studien entwickelt. Diese ermöglichen erstmals während einer laufenden Studie das Studiendesign rasch und effektiv anzupassen. Zum Beispiel können Zwischenergebnisse einer Studie verwendet werden, um die Zuordnung medikamentöser Therapien zu den Patientinnen zu optimieren. Posch: "Dabei ist die Herausforderung, bei der statistischen Analyse trotz der Änderungen an der laufenden Studie, statistisch valide Aussagen zu treffen." Studien können damit effizienter gestaltet und oft sogar verkürzt werden. "Damit ist auch gewährleistet, dass PatientInnen seltener unwirksame Therapien bekommen." Gleichzeitig kann die Zulassung von neuen Behandlungsformen und Medikamenten für die betroffenen Gruppen durch diese Methoden beschleunigt werden.Ein weiterer Forschungsansatz ist die Übertragung von Forschungsergebnissen auf neue Gruppen von PatientInnen (Extrapolation). "Die Entwicklung von statistischen Methoden zur kontrollierte Übertragung von Erkenntnissen über die Wirksamkeit und Sicherheit von Medikamenten von Erwachsenen auf Kinder ist essenziell für eine effiziente Entwicklung von neuen Medikamenten zu deren Anwendung bei Kindern", sagt Christoph Male von der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde der MedUni Wien.
Male hat als österreichischer Vertreter im Pädiatrischen Kommittee der Europäischen Arzneimittelbehörde das neue Konzeptdokument zu diesem Thema federführend mitgestaltet. "Diese neuen Methoden helfen, die Zahl der erforderlichen Kinder in klinischen Studien auf das notwendige Mass zu reduzieren. Die Kooperation zwischen Klinik und Statistik ist dabei für den Erfolg entscheidend."