Etwa 7000 seltene Erkrankungen wurden bislang diagnostiziert. Bei der Hälfte kennt man die zugrunde liegenden Gendefekte zumindest in Ansätzen. Damit dieses Wissen erweitert und schließlich in erfolgreichen Therapien zur Anwendung kommen kann, sind Genetik, Pharmazeutik, Medizin und regulierende Behörden gemeinsam gefordert.
Bei einem hochkarätig besetzten Symposium zum Thema „From Rare to Care: Discovery, Modeling and Translation of Rare Diseases“ kommen Expert/innen all dieser Bereiche am Vienna BioCenter – mit den Life Science-Zugpferden IMP von Boehringer Ingelheim und den beiden ÖAW-Instituten IMBA und GMI – zusammen. Sie diskutieren neueste Methoden und Erkenntnisse beim Identifizieren und Editieren von Genen in deren Funktionsnetzwerken. Sie nehmen insbesondere Stammzellzellen und Organoide in den Blick und stellen schließlich die ethischen Dimensionen der Erforschung seltener Erkrankungen und der Reparatur von Genen zur Debatte. „From Rare to Care“ ist die erste Konferenz der „Keystone Symposien“ in Wien, die sich – ausgehend von den USA – weltweit einen Namen für exzellente molecular- und zellbiologische Symposien gemacht haben.
Organisatoren der hochkarätigen Konferenz sind Dr. Josef Penninger vom IMBA – Institut für Molekulare Biotechnologie der Österreichischen Akademie der Wissenschaften und Dr. Kym Boykott vom CHEO Research Institute in Toronto, Kanada. Dies ist die erste Konferenz von Keystone Symposia in Wien und die zweite Konferenz zum Thema seltene Erkrankungen.
IM Rahmen der Konferenz werden auch wichtige Fallstudien präsentiert, wie zum Beispiel die Eröffnungs-Keynote „Epidermale Stammzellen und kombinierte Zell- und Gentherapie der Epidermolyse Bullosa“ von Dr. Michele De Luca von der Universität Modena und Reggio Emilia in Italien. Stammzellpionier und Wissenschaftlicher Direktor des IMBA Jürgen Knoblich und IMBA Gründungsdirektor Josef Penninger sprechen über die Anwendungen von Organoiden aus Stammzellen und ihr Potenzial für seltene Erkrankungen, Professor Christoph Klein, Ludwig-Maximilians-Universität München, gibt aktuelle Einblicke über seltene immunologische Erkrankungen. Das CeMM und das Ludwig-Boltzmann-Institut für seltene Erkrankungen sind mit Matthias Farlik und Kaan Boztug und vertreten; Christiane Druml, Vorsitzende der Bioethik Kommission Direktorin des Josephinums der Medizinischen Universität Wien wird die ethischen Dimensionen der Gentherapie bei seltenen Erkrankungen erläutern. Darüber hinaus sprechen unter anderem internationale Forschungsgrößen wie Neal Sondheimer vom Hospital for Sick Children in Kanada, Anneliene Jonker vom International Rare Diseases Research Consortium in Frankreich, Jae Seung Kang vom Seoul National University College of Medicine in Südkorea und Malin Parmar vom Wallenberg Neuroscience Center in Schweden.
Zum Konferenz-Programm: http://www.keystonesymposia.org/18S4
"Es ist eine enorme Anerkennung für das Vienna BioCenter und seine Institute, zum ersten Mal ein Keystone-Symposium in Mitteleuropa zu veranstalten, bei dem Kliniker, junge Forscher, Unternehmen und Aufsichtsbehörden zusammenkommen, um die genetischen Grundlagen seltener Krankheiten zu bekämpfen", sagte Josef Penninger, IMBA-Gründungsdirektor und Organisator der Konferenz.
Dr. Deborah L. Johnson, Chief Executive Officer von Keystone Symposia, kommentierte: „Es freut uns sehr, dass wir zusammen mit dem mit Vienna BioCenter ersta Keystone-Symposium nach Wien bringen konnten. Das Vienna BioCenter ist ein Forschungs-Hotspot, wo Wissenschaftler und Biotech-Unternehmen zusammentreffen. Dies schafft genau die notwenigen Synergien, die es braucht, um die Ursachen seltener Erkrankungen zu verstehen um zu verstehen und Therapien für seltene Krankheiten zu entwickeln. Wir freuen uns darauf, WissenschaftlerInnen aus Österreich und dem Rest der Welt an diesem zentralen Standort begrüßen zu dürfen. Wir freuen uns über die Unterstützung des Vienna BioCenter, um Konferenzen an diesem Standort zu ermöglichen. “
Zum Konferenz-Programm: http://www.keystonesymposia.org/18S4
Über das Vienna BioCenter
Das Vienna BioCenter (VBC) ist einer der führenden Life Science-Standorte Europas. Herausragende Forschungseinrichtungen, Bildungseinrichtungen und Unternehmen sind hier auf einem Campus vereint. Rund 1700 Angestellte, 1300 Studierende, 90 Forschungsgruppen, 18 Biotech-Unternehmen und Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler aus 70 Ländern schaffen ein internationales und dynamisches Umfeld. www.viennabiocenter.org