„Die forschende Pharmaindustrie steckt europaweit 38 Mrd. Euro pro Jahr in Forschung und Entwicklung neuer Medikamente und Therapien. Selbst in Österreich werden 311 Mio. Euro aufgewendet. Und das ist ein Investment in die Zukunft“, sagt Bernhard Ecker, Präsident des FOPI, anlässlich der Präsentation der Arzneimittel-Innovationsbilanz 2021. „Denn diese – mit mehr als 15 % höchste – F&E-Quote aller Technologiesektoren erzeugt für die Gesellschaft einen hohen Nutzen.“
„Durch medizinisch-pharmazeutische Innovationen konnten Meilensteine erreicht werden“, betont Ecker und führt als Beispiele an:
- 95 % aller mit Hepatitis-C-infizierten Menschen konnten dank einer Kombinationstherapie geheilt werden.
- Um 37 % ist die Sterblichkeitsrate bei kardiovaskulären Erkrankungen gesunken.
- Um 31 % ist die Sterblichkeitsrate bei Diabetiker:innen durch neue Therapien zurückgegangen.
- Um 94 % konnten die Todesfälle bei HIV-Infizierten gesenkt werden.
„Den Wert der Gesundheit hat uns zuletzt aber auch die Pandemie gelehrt“, meint Ecker. „Bedenkt man, dass die Corona-Lockdowns nach Berechnungen von Agenda Austria rund 17,03 Mrd. Euro gekostet haben, kann man die Investitionen in die Gesundheit der Österreicher:innen gar nicht hoch genug einschätzen. Gesundheit ist somit also auch ein Wirtschaftsfaktor.“
Klinische Forschung in Österreich wieder im Steigen
Um fortschrittliche Therapien entwickeln und auf den Markt bringen zu können, ist klinische Forschung unverzichtbar. „Nach einigen Jahren mit rückläufiger Tendenz ist die Zahl der klinischen Studien erfreulicherweise wieder angestiegen“, freut sich Ecker. Nach 273 hierzulande gestarteten klinischen Studien im Jahr 2020 erhöhte sich der Wert 2021 auf 289 Studien. Mehr als 8 % davon entfielen auf Studien mit Bezug zu COVID-19.
Der Löwenanteil der klinischen Forschung entstammt der Onkologie: 52 % der Studien sind hier angesiedelt, 15 % in der Hämatologie, gefolgt von je 11 %, die sich mit Autoimmunerkrankungen und mit neurologischen Erkrankungen befassen.
Hoher Wert klinischer Forschung fürs Gesundheitssystem – u.a. 100 Mio. Euro Einsparungen
„Diese klinischen Studien haben einen außerordentlich hohen Wert für das österreichische Gesundheitssystem“, betont FOPI-Präsident Bernhard Ecker. Sie halten und ziehen Top-ÄrztInnen an, sie tragen zur Ausbildung der MedizinerInnen bei, da die Befassung mit State-of-the-art-Medizin im Zentrum steht, sie ermöglichen PatientInnen den Zugang zu neuesten Entwicklungen und gewährleisten engmaschige Betreuung. Außerdem bringen sie dem System Einsparungen, da die Medikamente von den forschenden Unternehmen getragen werden, und sie erzielen nachweislich hohe Wertschöpfung. „Eine Untersuchung des IPF ergab etwa, dass im Zuge klinischer Forschung medizinische Behandlung im Wert von 100 Mio. Euro dem Gesundheitssystem erspart wurde“, so Ecker.
„Dementsprechend sollten wir alles dazu tun, klinische Studien nach Österreich zu holen“, ergänzt Ecker. „Doch da steht Österreich im Wettbewerb mit anderen europäischen Ländern, und dabei zählt auch der rechtzeitige und gerechte Zugang zu Innovationen. Leider verschafft sich unser Land durch die gelebte Praxis des EKO jedoch durch teilweise drastische Verzögerungen immer wieder Nachteile.“
Fast 400 innovative Arzneimittel in den letzten zehn Jahren
Ergebnis der intensiven Forschungsarbeit sind innovative Medikamente mit neuen Wirkstoffen. Exakt 41 Innovationen konnten 2021 in der Europäischen Union und damit auch in Österreich zugelassen werden – darunter 10 neue Onkologika, 4 Medikamente gegen seltene Erkrankungen bei Kindern, 4 COVID-19-Impfstoffe und 3 COVID-19-Therapeutika.
„In den letzten zehn Jahren wurden in Summe 378 innovative Arzneimittel in Österreich zugelassen“, erläutert Christa Wirthumer-Hoche, Leiterin des Geschäftsfelds Medizinmarktaufsicht der AGES. „Damit konnte das hohe Niveau der letzten Jahre – trotz Pandemie – unverändert aufrechterhalten werden.“
Als Beispiele für die innovative Forschungsarbeit der letzten Jahre führt sie folgende Arzneimittel-Innovationen aus 2021 exemplarisch an:
- COVID-Impfungen – mit insgesamt vier Vertretern/Wirkstoffen
- ein mRNA-Impfstoff: Spikevax (WS: Elasomeran, MAH: Moderna)
- zwei Vektor-Impfstoffe: Jcovden (WS: Ad26.COV2-S, MAH: Janssen-Cilag); Vaxzevria (WS: ChAdOx1-S, MAH: AstraZeneca)
- ein Spike-Protein-Impfstoff: Nuvaxovid (WS: SARS-CoV-2 spike protein adjuvanted with Matrix-M, MAH: Novavax)
- COVID-19-Therapeutika
drei monoklonale Antikörpertherapien mit vier Wirkstoffen: Regkirona (WS: Regdanvimab), Ronapreve (WS: Casirivimab/Imdevimab), Xevudy (WS: Sotrovimab) - Evrysdi (Risdiplam)
die erste orale Behandlung der spinalen Muskelatrophie, wo sonst nur Gentherapie (Zolgensma)
oder intrathekale Therapie (Spinraza) möglich war - Voxzogo (Vosoritid)
die erste effektive Wachstumstherapie bei der häufigsten Form des genetisch bedingten Kleinwuchses. Damit sind statt Größen von ca. 1,30 m nun ca. 1,55 m erwartbar.
Innovation auch in den Prüf- und Zulassungsverfahren
„Die letzten beiden Jahre waren aber auch ein Musterbeispiel für Innovation in den Prozessen“, unterstreicht Wirthumer-Hoche. „Der von der EMA eingeführte Rolling Review konnte die Prüf- und Zulassungsabläufe markant beschleunigen. Kombiniert mit der exzellenten Kooperation von Behörden, Ethikkommissionen und Industrie konnten den Patient:innen somit in nie gekannter Geschwindigkeit neue Medikamente und Therapien zur Verfügung gestellt werden.“
Hohe Bedeutung Österreichs im europäischen Zulassungsprozess
Die Österreichische Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES) spielt dabei eine entscheidende Rolle, und ihre Arbeit wird auch in den europäischen Institutionen geschätzt: So erhielt die AGES letztes Jahr im zentralen Zulassungsverfahren 18x als (Co-) Rapporteur und 5x im multinationalen Gutachter-Team den Zuschlag, die Begutachtung vorzunehmen. Damit liegt die heimische Institution sowohl im Bereich Begutachtung für zentrale Zulassungsverfahren als auch bei den Verfahren zur wissenschaftlichen Beratung im europäischen Spitzenfeld. „Wir spielen auf diesem Gebiet zweifellos eine wichtige Rolle“, so Christa Wirthumer-Hoche, „und das resultiert nicht zuletzt aus der hohen Kompetenz und dem großen Engagement der AGES- ExpertInnen.“
Arzneimittel-Innovationen für Ärzt:innen und Patient:innen entscheidend
Aus ärztlicher Sicht unterstreicht Univ.-Prof. Dr. Wolfgang Hilbe, Präsident der Österreichischen Gesellschaft für Hämatologie & Medizinische Onkologie (OEGHO) die Bedeutung von innovativen Therapien. Er betont aber gleichzeitig auch: „Die Österreicher:innen werden immer älter und leben mit verschiedenen Erkrankungen immer länger. Das bedeutet für die Onkologie, dass wir mittelfristig von einer Verdoppelung der Patient:innenzahlen ausgehen müssen. Wir haben es dann mit polymorbiden Patient:innen zu tun, die eine komplexe polypharmazeutische Behandlung erhalten. Das erfordert hohes Know-how von den Ärzt:innen und passende Strukturen in unserem Gesundheitssystem. Denn es bringt nichts, wenn hoch innovative Therapien am Markt sind, die Patient:innen aber nicht erreichen“, so Hilbe. „Es wird daher nötig sein, dass exponentiell ansteigende Wissen über Therapien zu bündeln, das heißt zu zentralisieren, und parallel dazu die Versorgung der Menschen niederschwellig anzubieten, das heißt zu dezentralisieren.“
Aus Sicht der Allianz der onkologischen PatientInnenorganisationen sollten, laut Obfrau Helga Thurnher, die Bedürfnisse und Erfahrungen der Patient:innen mehr berücksichtigt werden und in die Forschung einfließen. Hierzu gibt es schon erprobte Vorgehensweisen und Erfahrungen. Lebensverlängerung muss auch mit Lebensqualität einhergehen. Dazu gehören auch ein gutes Nebenwirkungsmanagement, stetige Informationen über neue Therapien sowie ein unbürokratischer Zugang, um diese auch zu bekommen.