die globale Pressestelle von Roche gibt die Zulassung der Europäischen Kommission von Emicizumab zur routinemäßigen Prophylaxe von Blutungen bei Menschen mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel, FVIII <1%) ohne Faktor VIII-Inhibitoren bekannt. Emicizumab kann in allen Altersgruppen angewendet werden. Außerdem gibt es unterschiedliche Dosierungsoptionen (einmal wöchentlich, alle zwei Wochen oder alle vier Wochen) für alle Personen mit Hämophilie A, mit und ohne Hemmkörper.
Dr. Titus Gylvin, General Manager von Roche Austria: "Wir sind sehr glücklich, Menschen, die von Hämophilie A betroffen sind, nun auch in Europa eine neue Behandlungsoption mit höchster Wirksamkeit bieten zu können. Zusätzlich kann der Lebensstil der Patienten durch die verschiedenen Dosierungsoptionen und eine subkutane Verabreichung deutlich verbessert werden".
Über Emicizumab
Emicizumab ist ein bispezifischer Faktor IXa- und Faktor X-gerichteter Antikörper. Es soll Faktor IXa und Faktor X, Proteine zusammenbringen, die zur Aktivierung der natürlichen Gerinnungskaskade und zur Wiederherstellung des Blutgerinnungsprozesses für Menschen mit Hämophilie A benötigt werden. Emicizumab ist eine prophylaktische (präventive) Behandlung, die einmal wöchentlich, alle zwei Wochen oder alle vier Wochen durch Injektion einer gebrauchsfertigen Lösung (subkutan) unter die Haut verabreicht werden kann.
Über Hämophilie A
Hämophilie A ist eine vererbte, schwere Erkrankung, bei der das Blut einer Person nicht richtig gerinnt, was zu unkontrollierten und oft spontanen Blutungen führt. Hämophilie A betrifft weltweit etwa 320.000 Menschen,[1], [2] etwa 50-60% davon haben eine schwere Form der Erkrankung.[3] In Österreich sind laut Hämophilie-Register rund 658 Patienten betroffen. Menschen mit Hämophilie A fehlt ein Gerinnungsprotein namens Faktor VIII oder hat nicht genug davon. Bei einer gesunden Person bringt Faktor VIII, wenn eine Blutung auftritt, die Gerinnungsfaktoren IXa und X zusammen, was ein entscheidender Schritt bei der Bildung eines Blutgerinnsels ist, um die Blutung zu stoppen. Menschen mit Hämophilie A können, abhängig vom Schweregrad ihrer Erkrankung, häufig bluten, insbesondere in ihre Gelenke oder Muskeln.[1] Diese Blutungen können ein erhebliches gesundheitliches Problem darstellen, da sie häufig Schmerzen verursachen und zu chronischen Schwellungen, Deformitäten, eingeschränkter Mobilität und langfristigen Gelenkschäden führen können.[4] Eine schwerwiegende Komplikation der Behandlung ist die Entwicklung von Inhibitoren gegen Faktor VIII-Ersatztherapien.[5] Inhibitoren sind vom körpereigenen Immunsystem entwickelte Antikörper, die an den Faktor VIII-Ersatz binden und dessen Wirksamkeit blockieren.[6] Dies macht es schwierig, wenn nicht sogar unmöglich, einen Faktor VIII-Spiegel zu erhalten, der zur Kontrolle der Blutung ausreicht.
Innovative Lösungen für ungedeckte medizinische Bedürfnisse
Als weltweit größtes Biotech-Unternehmen entwickelt Roche klinisch differenzierte Medikamente für Krebs, Immunologie, Infektionskrankheiten, Augenheilkunde, Erkrankungen des Zentralnervensystems, Stoffwechsel- und Herz-Kreislauf-Krankheiten sowie seltene Erkrankungen wie Hämophilie, damit Patienten besser und länger leben.
Roche in Österreich
In Österreich ist Roche seit 1907 mit drei eigenständigen Unternehmen (Roche Austria, Roche Diagnostics & Roche Diabetes Care) in Wien vertreten. Wir sind verlässlicher Partner im Gesundheitsbereich und unterstützen neben der klinischen Forschung auch soziale Einrichtungen und Gesundheitsinstitutionen in Österreich. Doing now what patients need next: Am Wiener Standort setzen 414 Mitarbeitende täglich ihre individuellen Fähigkeiten und Stärken in vielfältigen Aufgabengebieten für das Wohl der Patienten ein.
Quellen
- WFH. Guidelines for the management of haemophilia. 2012 [Internet; cited 2019 February]. Available from: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf
- Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
- Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
- Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.
- Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319-s329.
- Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121:1039-48.