- Paneuropäische Phase III-Studie PROUD-PV, um European Marketing Authorization für AOP2014/P1101 – einem pegylierten Interferon der nächsten Generation – zu erlangen
- AOP2014/P1101 wird nur alle 14 Tage verabreicht, möglicherweise sogar nur monatlich – daher wird bessere Verträglichkeit erwartet
- Vielversprechende Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus Phase II-Studie unterstützen Phase III Weiterentwicklung
- Orphan Drug-Status erhielt AOP2014/P1101 bereits 2011
Um die EMA-Zulassung für das neuartige mono-pegylierte Interferon alpha 2B (AOP2014/P1101) zu bekommen, hat die AOP Orphan Pharmaceuticals AG eine Phase III-Studie unter dem Namen PROUD-PV gestartet. Zum Einsatz kommen soll AOP2014/P1101 bei der Behandlung von Polyzythämia vera (PV), einer seltenen Erkrankung der blutbildenden Stammzellen.
PROUD-PV setzt auf vielversprechenden Daten der Phase II auf und wird in zahlreichen Zentren in ganz Europa durchgeführt. Die Studienaktivitäten sind im Laufen, und die Rekrutierung von Patienten wurde erfolgreich gestartet.
PV-Patienten – einige sind bereits in die Studie eingeschlossen – erhalten entweder das mono-pegylierte Interferon alpha 2B (AOP2014/P1101) oder Hydroxyurea, eine etablierte, zugelassene PV-Therapie. Alle Patienten erhalten die Therapie jeweils für ein Jahr.
Wesentliches Unterscheidungsmerkmal von AOP2014/P1101 ist das längere Verabreichungsintervall. Während andere pegylierte Interferone eine wöchentliche Behandlung erfordern, muss AOP2014/P1101 nur alle 14 Tage verabreicht werden, möglicherweise sogar nur einmal pro Monat. In Folge dessen sollte die neuartige Therapie von den Patienten besser vertragen werden, jedenfalls mehr Komfort bieten, somit eine höhere Compliance nach sich ziehen und in letzter Konsequenz bessere langfristige Behandlungsergebnisse bringen.
Im Zuge der Studie wird eine Reihe von klinischen und hämatologischen Parametern ausgewertet, wobei man erwartet, dass AOP2014/P1101 bei der Mehrheit der PV-Patienten wirksam und Hydroxyurea überlegen ist. Studiendesign und Endpunkte der Studie wurden mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) vereinbart, um die EMA-Zulassung zu erlangen. Den Orphan Drug-Status hat AOP2014/P1101 bereits seit 2011.
„Wir wissen bereits aus kleineren Studien, dass Interferone gegen myeloproliferative Erkrankungen wirksam sind“, erläutert Professor Jean-Jacques Kiladjian aus Paris. „Es ist eine große Hilfe, dass endlich ein Pharma-Unternehmen wie AOP Orphan ein sogar verbessertes Interferon – das bereits wirksam, sicher und mit verbesserter Patienten-Compliance in früheren Studien getestet wurde – in einer großen internationalen Studie spezifisch für PV entwickelt.“
„PROUD-PV ist für AOP Orphan ein wegweisendes Projekt und eine große Chance, Patienten mit seltenen Erkrankungen eine wirksame, weiterentwickelte Behandlung anbieten zu können“, betont Dr. Rudolf Widmann, CEO von AOP Orphan.
Die Ergebnisse der – von AOP Orphan durchgeführten und finanzierten – Phase II-Studie wurden beim ASH 2012 (American Society of Hematology) im Dezember 2012 präsentiert: Über 90 % der Patienten sprachen auf die Behandlung mit AOP2014/P1101 an. Nach 12 Monaten Behandlung zeigten 45-50 % der Patienten eine vollständige Normalisierung aller hämatologischen Parameter, und zwar ohne Notwendigkeit der sonst üblichen Aderlässe in den Monaten davor. Außerdem war das Vorkommen der JAK2-Mutation nach 28 Wochen Therapie signifikant reduziert. Ein solches sogenanntes „molekulares“ Ansprechen auf die Therapie wird als wichtige Beeinflussung der Grunderkrankung erachtet und stellt eine Möglichkeit auf Heilung dieser dar.
AOP Orphan hat AOP2014/P1101 von PharmaEssentia Inc. – einem Biotech-Unternehmen in Taiwan – exklusiv lizenziert, um das Medikament für das Gebiet der myeloproliferativen Erkrankungen zu entwickeln und zu kommerzialisieren.
Mehr Informationen und laufende Updates finden Sie auf www.proud-pv.com
Über Polyzythämia vera
Die Polyzythämia vera (PV) ist eine seltene Erkrankung der blutbildenden Zellen im Knochenmark, bei der es in erster Linie zu einer dauerhaften (chronischen) Vermehrung der roten Blutkörperchen (Erythrozyten) kommt. Dadurch kann die Fließfähigkeit des Blutes abnehmen und Durchblutungsstörungen wie Thrombosen und Embolien können die Folge sein. Die meisten Patienten mit Polyzythämia vera haben eine nahezu normale Lebenserwartung, wenn sie gut geführt und adäquat behandelt werden.
Über AOP Orphan
AOP Orphan war eines der ersten Unternehmen auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen und ist bis heute wegbereitend. Der Spezialist für Orphan Diseases erforscht, produziert und vertreibt innovative Lösungen und fokussiert dabei auf vier Therapiegebiete: Hämatologie und Onkologie, Kardiologie und Pulmonologie, Neurologie und Psychiatrie sowie metabolische Erkrankungen. Mit 70 % Exportquote ist AOP Orphan international tätig und einer der führenden Player am Markt.
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PharmaEssentia Corporation ist ein voll integriertes Biopharma-Unternehmen, das von einer Gruppe taiwanesisch-amerikanischen Wissenschaftlern gegründet wurde. Mit dem Hauptsitz in Taipei/Taiwan entwickelt und vertreibt PharmaEssentia Produkte, die die Lebensqualität von Patienten mit unterschiedlichsten Erkrankungen verbessern. Unternehmensmission ist es, wirksame, sichere und kosteneffiziente therapeutische Produkte für menschliche Erkrankungen zu entdecken, zu entwickeln und auf den Markt zu bringen. Die Strategie zielt dabei darauf ab, die Ressourcen in flexibler und dynamischer Weise einzusetzen – zum Nutzen der Patienten und der Shareholder.
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Director, Strategic Planning and Business Development
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