Der Wirkstoffkandidat wurde klinisch in Phase I (Dosisfindung und Verträglichkeit beim Menschen) und in Phase II (therapeutische Wirksamkeit bei einer begrenzten Patientenzahl) in HD-Studien getestet. Selisistat erwies sich als sicher und verträglich. Aufgrund der chronischen Natur von HD erfordert ein Wirksamkeitsnachweis jedoch eine weitere kontrollierte Langzeitstudie der Phase III.
Der SIRT1-Inhibitor Selisistat ist nicht nur eine potenzielle krankheitsmodifizierende Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen, sondern kann auch bei einer Reihe von Indikationen wie Leukämie, Krebs, Sepsis und der Verhinderung von Abstoßungsreaktionen bei Organtransplantationen von therapeutischem Wert sein.
"Die Entwicklung bedeutungsvoller Medikamente gegen seltene Krankheiten birgt erhebliche Risiken", sagt Dr. Rudolf Widmann, CEO der AOP Orphan. "Die Überwindung der Hürden, die Wirksamkeit und Sicherheit nachzuweisen, um heute eine Zulassung zu erhalten, reicht nicht mehr aus, um ein Medikament zu Patienten zu bringen, die es brauchen. Die Diskrepanz bei der Herstellung erschwinglicher Medikamente in einem Umfeld mit kumulativer administrativer Komplexität führt häufig dazu, dass die Forschung ins Stocken gerät. Das ist eine bedauerliche Entwicklung für Patienten, Ärzte, Pharmaindustrie und Kostenträger."
Die AOP Orphan hat sich dazu entschlossen, die Chancen des vielversprechenden Wirkstoffkandidaten Selisistat zu erhalten und wird nach eingehender Auswertung vorhandener Daten und Konsultationen mit medizinischen Experten und Regulatoren nach Partnern suchen, um die Herausforderung anzunehmen, die Entwicklung von Selisistat in potenziellen Indikationen wieder aufzunehmen, denn wie Dr. Widmann sagt: "Die Hoffnung aufzugeben ist keine Option, es sei denn, dass die Suche nach alternativen Molekülen ohne Wirksamkeitsmangel oder inakzeptable Toxizität vorgeschrieben ist."
Über HD-Krankheit
HD ist eine erbliche Erkrankung des Gehirns, die sich in der Regel zwischen dem Alter von 30 und 50 Jahren manifestiert und in unterschiedlichem Maße auf das Gedächtnis, die Emotionen und Bewegung einer Person einwirkt. Die Krankheitssymptome werden im Wesentlichen durch die Anhäufung von "fehlerhaften" Proteinen in ihren Nervenzellen verursacht, die nicht abgebaut werden können und dadurch Zellschäden verursachen. Bestehende medikamentöse Therapien sind lediglich symptomatisch, aber Selisistat kann krankheitsmodifizierende Eigenschaften haben, indem es den Zellen hilft, die toxische Belastung durch fehlerhafte Proteine zu reduzieren und den HD-Verlauf zu mildern.
Über AOP Orphan
AOP Orphan ist ein multinationales Unternehmen mit Sitz in Wien, Österreich, das sich auf die klinische Forschung, Entwicklung und den Vertrieb von Arzneimitteln für seltene und komplexe Krankheiten spezialisiert hat. Das Unternehmen bietet auch individuelle und maßgeschneiderte Dienstleistungen an, um den Bedürfnissen von Ärzten und Patienten in Zentraleuropa, dem Mittleren Osten und Asien gerecht zu werden. Aktuell konzentriert sich AOP Orphan auf seltene und komplexe Krankheiten in den Bereichen Hämatologie & Onkologie, Kardiologie & Pulmonologie und Neurologie/Psychiatrie & Gastroenterologie.
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Chief of Corporate Development
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